https://bodybydarwin.com
Slider Image

Vestens første genterapi går i salg medio 2013

2021

Den første genterapi, der bliver godkendt i Vesten, rammer markedet i midten af ​​næste år og åbner masserne for en kontroversiel behandling, der direkte ændrer en patients eget DNA. Dutch biotech uniQure's Glybera blev godkendt til salg af Europa-Kommissionen sent i sidste måned.

Genterapier opstod - passende - omtrent samtidig med, at det første menneskelige genom blev kortlagt i løbet af 1990'erne, skønt studiet af genterapi går tilbage til 1970'erne. De arbejder ved faktisk at manipulere med en persons DNA - normalt ved at kode et fungerende gen til erstatning for et muteret et eller ved at indføre DNA, der koder et terapeutisk protein i kroppen. Kliniske forsøg er gået i årevis. Tidligt forårsagede fiaskoer mange til at afvise ideen om at manipulere med gener. Men senere - i det følgende årti - skiftede mange i det medicinske samfund sind efter at have oplevet en række succeser. Blandt dem: Kina, der godkendte sin første genterapi i 2003.

I vesten har genterapi imidlertid været en kilde til konstant debat, og det er hvad der gør denne udvikling bemærkelsesværdig. Genteterapier har mange løfter, herunder muligheden for at behandle et hvilket som helst antal arvelige sygdomme, der har få behandlingsmuligheder. De er en måde at bogstaveligt tænke på det grundlæggende materiale, der fortæller vores celler, hvordan de skal fungere, så deres potentiale er faktisk stort - hvis vi kan få dem til at fungere.

Glybera vil behandle lipoprotein lipase deficiency (LPLD), en ekstremt sjælden arvelig lidelse, der påvirker metabolismen af ​​visse fedtpartikler. Det påvirker noget som en eller to mennesker på en million, så det er ikke som om vi helbreder blindhed her. Genterapi er stadig begrænset til enkeltgenesygdomme - og de mest almindelige sygdomme er mere komplekse multi-genproblemer.

Stadig kan accept af den første genterapi i vestlig medicin markere et vendepunkt for genmedicin, forudsat at intet går galt. Mange laboratorier arbejder stadig på genterapi under en række betingelser, og uniQure arbejder selv på yderligere genetiske terapier til alt fra hæmofili til Parkinson. Selv begrænset succes ville der naturligvis være et stort spring fremad for medicinsk videnskab.

Den hurtigste måde at optø en frossen kalkun - eller anden mad

Den hurtigste måde at optø en frossen kalkun - eller anden mad

Sjove aktiviteter til din næste ferie til Mercury

Sjove aktiviteter til din næste ferie til Mercury

Denne sommerfugls gennemsigtige vinger kunne en dag redde folks vision

Denne sommerfugls gennemsigtige vinger kunne en dag redde folks vision